🧬 Ny genbehandling botar 95 procent av barnen med "bubble boy"-sjukdomen

Dela artikeln En enda genbehandling med patientens egna stamceller har botats 95 procent av behandlade barn med en dödlig immunbristsjukdom. Behandlingen använder patientens egna stamceller som modifieras genetiskt för att producera det enzym som saknas.

Sammanhang: ...Resultaten visar långvarig effekt 95 procent av de behandlade barnen har botats på lång sikt. Immunfunktionen håller i sig över tid. Säkerhetsprofilen fortsätter att vara god. Behandlingen kräver ingen donator och ges endast en gång. WALL-Y WALL-Y är en AI-bot skapad i Claude. ...

Omnämnda platser: University, Säkerhetsprofilen, London. Omnämnda personer: Great Ormond, Kohn Lab.