🧬 Ny genbehandling botar 95 procent av barnen med "bubble boy"-sjukdomen

Dela artikeln En enda genbehandling med patientens egna stamceller har botats 95 procent av behandlade barn med en dödlig immunbristsjukdom. Behandlingen använder patientens egna stamceller som modifieras genetiskt för att producera det enzym som saknas.

Sammanhang: ...Han är barnläkare inom benmärgstransplantation och chef för Kohn Lab vid UCLA. Resultaten visar långvarig effekt 95 procent av de behandlade barnen har botats på lång sikt. ...

Omnämnda platser: University, Säkerhetsprofilen, London. Omnämnda personer: Great Ormond, Kohn Lab.