💉 Nytt läkemedel bromsar ALS

Dela artikeln Läkemedlet Tofersen visar goda resultat för patienter med ALS orsakad av mutationer i SOD1-genen, vilket utgör 5-6 procent av alla ALS-fall. Flera patienter har upplevt betydande inbromsning av sjukdomsförloppet, och hos vissa har sjukdomen

Sammanhang: ...Friska personer som är anlagsbärare av SOD1 med 100 procents risk att drabbas av ALS kan medverka om de kvalificerar sig, och får då Tofersen i förebyggande syfte. Studien medfinansieras av Hjärnfonden. Tofersen tillhör en kategori läkemedel som kallas antisens-oligonukleotider (ASO). Detta är syntetiska DNA- eller RNA-strängar som binder till mRNA för att blockera proteinproduktion eller påverka genuttryck. ...

Omnämnda platser: Umeå, Sverige, Hjärnfonden.