🧬 Ny genbehandling botar 95 procent av barnen med "bubble boy"-sjukdomen

Dela artikeln En enda genbehandling med patientens egna stamceller har botats 95 procent av behandlade barn med en dödlig immunbristsjukdom. Behandlingen använder patientens egna stamceller som modifieras genetiskt för att producera det enzym som saknas.

Sammanhang: ...Sjukdomen dödade tidigare barn inom två år ADA-SCID är en ärftlig sjukdom som påverkar immunförsvaret. En brist på enzymet ADA leder till att giftiga ämnesomsättningsprodukter hopar sig i kroppen. ...

Omnämnda platser: University, Säkerhetsprofilen, London. Omnämnda personer: Great Ormond, Kohn Lab.