Flicka kunde höra efter genterapi

Opal Sandy, som flickan heter, genomgick genterapin strax före sin ettårsdag och hennes föräldrar berättar för BBC att resultatet har varit häpnadsväckande – även om behandlingen var extremt tuff. – Det var verkligen läskigt, men det här var en unik möjlighet,

Sammanhang: ...Opal Sandy, som flickan heter, genomgick genterapin strax före sin ettårsdag och hennes föräldrar berättar för BBC att resultatet har varit häpnadsväckande – även om behandlingen var extremt tuff...

Omnämnda platser: Flicka. Omnämnda personer: Opal Sandy.

Ny behandling fick döva barn att höra

Det är kinesiska forskare som sedan 2022 testat behandlingen på sex barn som har en typ av medfödd dövhet som beror på en mutation i en viss gen. Genen kodar för ett protein som behövs för att transportera ljudsignaler från örat till hjärnan. Med genterapin

Sammanhang: ...Genen kodar för ett protein som behövs för att transportera ljudsignaler från örat till hjärnan. Med genterapin är förhoppningen att kunna ersätta den muterade genen så att proteinet kan bildas. Resultaten från de sex försöken som nu publiceras i den vetenskapliga tidskriften Lancet verkar lovande....