Genbehandling genombrott för barn och vuxna med medfödd dövhet

Ett syntetiskt virus injicerades på hörselsnäckan hos tio vuxna och barn i Kina som varit döva eller svårt hörselnedsatta sedan födseln. Viruset levererade en fungerande variant av en otof-gen, som på grund av mutationer orsakat brist på proteinet otoferlin,

Sammanhang: ...Alla hade en genetisk form av hörselnedsättning som orsakas av mutationer i en gen som kallas otof. I genterapin användes ett syntetiskt adenoassocierat virus (AAV) för att leverera en fungerande version av otof-genen till innerörat med en engångsinjektion. ...

Omnämnda platser: Kina. Omnämnda personer: Ulf Sirborn, Maoli Duan.

Hajpat ALS-läkemedel blir en dyr historia

Neurologi Hajpat ALS-läkemedel blir en dyr historia Publicerad: 5 februari 2025, 12:09 Läkemedlet injiceras i ryggmärgskanalen. Foto : Biogen Kostnaden för genterapin tofersen – mot en ovanlig form av ALS – beräknas bli hög. Det visar en ny hälsoekonomisk

Sammanhang: ...Neurologi Hajpat ALS-läkemedel blir en dyr historia Publicerad: 5 februari 2025, 12:09 Läkemedlet injiceras i ryggmärgskanalen. Foto : Biogen Kostnaden för genterapin tofersen – mot en ovanlig form av ALS – beräknas bli hög. Det visar en ny hälsoekonomisk bedömning av läkemedlet. ...

Omnämnda platser: Publicerad.